近日，根据国家药审中心（cde）显示，亘喜生物的donor car-19（gc007g）的临床实验（ind）申请获得受理。
据了解，gc007f是靶向cd19的car-t细胞疗法，用于治疗复发或难治的青少年和成人b-all患者以及侵袭性非霍奇金淋巴瘤患者。目前，已获批上市的抗cd19 car-t产品平均生产周期为两周，产品放行检测需要额外的一周时间。而根据亘喜生物的fast car专利技术，gc007f细胞的生产时间可缩短至24小时，可大幅地降低car-t细胞生产成本，有效缩短病人等待时间。
此前，亘喜生物曾公布过gc007g的初步研究结果，该项研究受试者为19名年龄在14岁至70岁之间的青少年和成人b-all患者。这些患者此前均接受过多次治疗，但都未获得临床持续缓解。截止到6月12日，接受fast car-19治疗的患者共计19人，所有受试者细胞均成功制备 ，没有1例受试者因产品制备失败退出试验。所有受试者经清淋预处理化疗后，接受了单次gc007f注射治疗。gc007f的剂量爬坡从低到高分为三个等级，输注剂量相当于传统car-t产品1/30到1/10的有效剂量。研究对16名受试者进行了安全与疗效的评估，其中：16名患者 (100%) 均得到完全缓解，其中包括血细胞数量完全或未完全恢复cr (cr/cri) ；14名患者 达到检测不到的微小残留病灶 (umrd) 状态（骨髓中检测到的白血病细胞低于10-4）；截止到6月12日，该疗法持续在15名患者 (94%) 身上发挥作用。
在6个多月的缓解期间，gc007f在该受试者体内持续作用，证明了细胞良好的持续性。在安全性方面，所有19名患者均能够耐受3个不同剂量水平的fast car-19输注，无剂量限制性毒性 。最常见的安全问题是细胞因子释放综合征 (crs) 和免疫效应细胞相关的神经毒性综合症 (icans) ，试验中仅观察到轻微至中度的副作用。与高剂量组相比，在低、中剂量组的受试者中观察到轻微的不良反应。在低、中剂量组的14名患者中，有2例受试者报告为3级crs，1例受试者报告可控的3级icans；而在高剂量组的4名患者中，有3例受试者为3级crs，2例受试者为1-2级icans。
由此，gc007g的安全性和有效性已得到初步证实。
截止目前，我国尚未有car-t细胞疗法获批上市，不过，目前国内已有超过20家企业的30多款car-t候选产品获ind受理，除了于今年1月获批临床的科济生物用于治疗晚期肝细胞癌的靶向磷脂酰肌醇蛋白糖-3(gpc3)car-t外，其他均主要集中在血液瘤，在这其中，以cd19为靶点的car-t开发尤为激烈，包括此次受理的gc007g在内，cde受理的car-t超过20款与cd19靶点相关，其次是bcma。
来源：医谷

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